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通过CRISPR/Cas9介导的种系DNA编辑可有效抑制小鼠肌肉萎缩症的发生
2015-04-21 16:12   发布范围:公开

原文题目:Preventionof muscular dystrophy in mice by CRISPR/Cas9-mediated editing of germline DNA

为了对杜氏肌营养不良进行治疗,科学家使用mdx缺陷小鼠模型,通过CRISPR/Cas9介导基因组编辑纠正其小鼠致病基因突变。这种纠正系统是基于Ⅱ型CPISPR/Cas系统,它是RNA指导,核酸酶介导的基因组进行编辑。Cas9是单链RNA核酸酶,绑定在具有前间区序列临近基序(PAM)的靶向基因组,产生双链断裂,进而通过非同源末端连接或同源修复进行修复。科学家们利用这种特点开发出了一种能够对基因组进行特异性定点改造的工具,对细胞乃至整个生物体进行基因组改造。

(Science. 2014, 345 (6201): 1093-1208. 刘泽昆 译)

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版权所有:第四军医大学细胞工程研究中心